Forskning Oppdatering Hva er nytt i behandlinger for CF

Er du oppdatert om den siste utviklingen i cystisk fibrose (CF) omsorg? Takket være utviklingen i medisinsk vitenskap har utsikterna for mennesker med CF forbedret seg mye de siste tiårene. Forskere fortsetter å utvikle nye stoffer og strategier for å forbedre livene til mennesker med CF.

La oss ta en titt på noen av de siste utviklingene.

Oppdaterte retningslinjer for å forbedre personlig pleie

I 2017 utgav eksperter fra Cystic Fibrosis Foundation oppdaterte retningslinjer for diagnostisering og klassifisering av CF.

Disse retningslinjene kan hjelpe leger til å anbefale mer personlig tilnærming til behandling av CF.

I løpet av det siste tiåret har forskere utviklet en bedre forståelse av de genetiske mutasjonene som kan forårsake CF. Forskere har også utviklet nye stoffer for å behandle mennesker med visse typer genetiske mutasjoner. De nye retningslinjene for diagnostisering av CF kan hjelpe leger å avgjøre hvem som mest sannsynlig vil dra nytte av visse behandlinger, basert på deres spesifikke gener.

Nye stoffer for å behandle den underliggende årsaken til symptomer

CFTR modulatorer kan være til nytte for noen mennesker med CF, avhengig av alder og spesifikke typer genetiske mutasjoner de har. Disse stoffene er konstruert for å korrigere visse defekter i CFTR-proteiner som forårsaker symptomer på CF. Mens andre typer medisiner kan bidra til å lindre symptomer, er CFTR-modulatorer den eneste typen narkotika som for tiden er tilgjengelig for å ta opp den underliggende årsaken.

Mange forskjellige typer genetiske mutasjoner kan forårsake defekter i CFTR-proteiner. Så langt er CFTR-modulatorer bare tilgjengelige for å behandle mennesker med visse typer genetiske mutasjoner. Som et resultat, kan noen personer med CF ikke for øyeblikket dra nytte av behandling med CFTR modulatorer - men mange andre kan.

Hittil har US Food and Drug Administration (FDA) godkjent tre CFTR-modulatorterapier for personer i visse aldersgrupper med visse genetiske mutasjoner:

• ivacaftor (Kalydeco), godkjent i 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), godkjent i 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), godkjent i 2018

Ifølge Cystic Fibrosis Foundation, er forskning pågår for å vurdere sikkerheten og effekten av disse stoffene i andre grupper av mennesker som bor med CF. Forskere jobber også med å utvikle andre typer CFTR-modulatorterapier som kan være til fordel for flere mennesker med CF i fremtiden.

For å lære mer om hvem som kan ha nytte av behandling med CFTR-modulator, snakk med legen din.

Løpende forskning for å utvikle nye terapier

Forskere rundt om i verden jobber hardt for å forbedre livene til mennesker med CF.

I tillegg til de behandlingsalternativene som er tilgjengelige, forsøker forskere for tiden å utvikle nye typer:

• CFTR modulator terapi
• narkotika for å tynne og løsne slim
• narkotika for å redusere betennelse i lungene
• narkotika for å bekjempe bakterielle og andre mikrobielle infeksjoner
• legemidler som retter seg mot mRNA-molekyler som kodes for CFTR-proteiner
• genetisk redigeringsteknologi for reparasjon av mutasjoner i CFTR gen

Forskere tester også sikkerheten og effekten av dagens behandlingsmuligheter for nye grupper av personer med CF, inkludert små barn.

Noen av disse anstrengelsene er i de tidlige stadiene, mens andre er lengre sammen. Cystic Fibrosis Foundation er et godt sted å finne informasjon om den nyeste forskningen.

Fremskritt blir gjort

CF kan ta et toll på den fysiske og psykiske helsen til folk som har det, så vel som de som bryr seg om dem. Heldigvis gjør pågående fremskritt i CF forskning og omsorg en forskjell.

Ifølge den nyeste pasientregistret årsrapporten fra Cystic Fibrosis Foundation, fortsetter forventet levealder for personer med CF å stige. Den gjennomsnittlige lungefunksjonen hos personer med CF har forbedret seg betydelig de siste 20 årene. Ernæringsstatus har også blitt bedre, mens forekomsten av skadelige bakterier i lungene har gått ned.

For å oppnå de beste resultatene for barnet ditt og få mest mulig ut av de siste fremskrittene i omsorg, er det viktig å planlegge regelmessige kontroller. Fortell deres omsorgsteam om endringer i helsen og spør om du bør gjøre endringer i behandlingsplanen.

Takeaway

Mens flere fremskritt er nødvendig, lever mennesker med CF lenger og sunnere i gjennomsnitt enn noen gang før. Forskere fortsetter å utvikle nye terapier, inkludert nye CFTR modulatorer og andre legemidler til behandling av CF. For å lære mer om barnets behandlingsmuligheter, snakk med legen og andre medlemmer av deres omsorgsteam.